آزمایش فاز 3 محوری درمان cap 1002 برای DMD (دیستروفی عضلانی دوشن) به زودی راه اندازی می شود

یک کارآزمایی بالینی فاز 3 به نام HOPE 3، که اثربخشی سلول درمانی تجربی CAP 1002 را به عنوان درمانی

برای دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) آزمایش خواهد کرد، به زودی راه اندازی می شود.

Capricor Therapeutics، شرکت توسعه دهنده CAP 1002، اعلام کرد

که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) مجوز برای ادامه آزمایش را داده است.

Capricor همچنین اعلام کرد که با Nippon Shinyaku برای تجاری سازی و توزیع انحصاری CAP 1002

در ایالات متحده شریک شده است.

دکتر لیندا ماربان، مدیر عامل Capricor در بیانیه‌ای مطبوعاتی گفت:

«همکاری با Nippon Shinyaku ما را با یک شرکت داروسازی بزرگتر و با تجربه در بیماری‌های نادر با تخصص خاص

در DMD هماهنگ می‌کند.

ماربان افزود که نیپون «به تازگی Viltepso را راه اندازی کرده است،

یک عامل پرش اگزون برای درمان DMD و دارای یک تیم کاملاً مونتاژ شده ایالات متحده برای حمایت

از یک تلاش تجاری گسترده است.»

طبق مفاد این قرارداد، Capricor مسئولیت اجرای مطالعه آینده HOPE 3 را بر عهده خواهد داشت

و نیپون مسئولیت توزیع درمان در ایالات متحده را بر عهده خواهد داشت.

پرداخت های اضافی بیش از 700 میلیون دلار در صورت تحقق برخی نقاط عطف.

ماربان گفت: «افزودن سرمایه غیر سهامی از این معامله، بودجه لازم برای اجرای HOPE 3

را بدون رقیق شدن برای سهامداران Capricor فراهم می‌کند.

علاوه بر این، ساختار توافق به ما امکان می دهد تا از تخصص خود در تولید CAP 1002 استفاده کنیم

و سهم بسیار مهمی از درآمد محصول آینده داشته باشیم.

Toru Nakai، رئیس Nippon Shinyaku اضافه کرد: ‘از آنجایی که ما یک برنامه تجاری تاسیس شده برای DMD

در ایالات متحده داریم، کار با Capricor برای ارائه CAP 1002 به بیماران فرصتی برای یک مشارکت قوی

برای هر دو شرکت ارائه می دهد.

ناکای گفت: ‘در حالی که CAP 1002 به سمت تجاری سازی بالقوه پیش می رود،

هدف اصلی هر دو شرکت توسعه درمان های جدید و تغییر دهنده زندگی برای DMD و مهمتر از همه،

امید دادن به بیماران نیازمند است.’

CAP 1002 حاوی نوعی از سلول های اولیه قلب به نام سلول های مشتق از کاردیوسفر است.

تصور می‌شود که این درمان که توسط FDA به عنوان درمان پیشرفته پزشکی بازساختی،

داروی یتیم (این اصطلاح برای دارو های بیماری های نادر به کار برده می شود) و بیماری نادر اطفال اعطا شده است،

فعالیت سیستم ایمنی را برای ارتقای بازسازی سلولی تعدیل می‌کند.

انتظار می رود که این دارو در تمام بیماران DMD صرف نظر از بیماری خاصی که باعث جهش می شود به یک اندازه موثر باشد.

یافته‌های یک کارآزمایی با برچسب باز قبلی، HOPE Duchenne (NCT02485938)،

نشان داد که درمان با CAP 1002 عملکرد عضلات و قلب را در افراد مبتلا به DMD بهبود می‌بخشد.

Capricor اخیراً نتایج آزمایش فاز 2 HOPE 2 (NCT03406780) را اعلام کرد که در آن 20 پسر و مرد جوان

مبتلا به DMD نسبتاً پیشرفته که انفوزیون با CAP 1002 یا دارونما دریافت کردند، ثبت نام کردند.

نتایج نشان داد که درمان تجربی باعث بهبود عملکرد بازو و قلب شد.

به گفته ماربان، Capricor قصد دارد در ابتدا یک نشانه برای CAP 1002 را به عنوان درمانی

برای بیماران DMD در مراحل پایانی با بیماری پیشرفته تر دنبال کند.

ماربان گفت: ‘در حال حاضر، این تقریباً نیمی از بیماران DMD را شامل می شود.

گسترش نشانه‌ها به پسران جوان‌تر چیزی است که امیدواریم در آینده و همچنین همکاری‌های بالقوه

با سایر درمان‌های در حال توسعه به آن توجه کنیم.

برای مشاهده منبع خبر کلیک کنید