انجمن نوروماسکولار ایران

بیماران واجد شرایط باید دارای جهش بین اگزون 18 و 58 ژن DMD باشند که 60 تا 70 درصد موارد را تشکیل می دهد.

اگزون ها بخش هایی در ژن ها هستند که حاوی اطلاعاتی برای تولید پروتئین هستند.

شامل اقدامات ایمنی، ارزیابی واکنش‌های ایمنی در برابر درمان، تغییرات در سطوح میکرودیستروفین در عضله،

و اقدامات قدرتی و عملکردی، از جمله ارزیابی سرپایی ستاره شمالی از توانایی‌های حرکتی و

تست‌های عملکردی زمان‌بندی‌شده است.

میلز گفت: “من به کار تیم های علمی و پزشکی خود با جامعه دوشن که منجر به طراحی کارآزمایی بالینی متفکرانه

و نوآورانه شد، افتخار می کنم، که ما معتقدیم تعدادی از عوامل مهم از جمله ملاحظات ایمنی را مورد توجه قرار می دهد.”

میلز افزود: “این مطالعه از مواد مشتق شده از فرآیند مقیاس تجاری اختصاصی ما استفاده خواهد کرد که انتظار می رود

عرضه بالینی ثابت را امکان پذیر کند و از انتقال کارآمد به توسعه مراحل بعدی پشتیبانی کند.”

تاسیسات تولید داخلی Regenxbio در مقیاس تجاری در مسیری قرار دارد که تا پایان ژوئن به طور کامل عملیاتی شود.