Atamyo Therapeutics به دنبال تایید برای آزمایش ژن درمانی LGMD در اروپا است

Atamyo Therapeutics به دنبال تاییدیه در اروپا برای راه اندازی اولین آزمایش ATA-100 است.

ژن درمانی تحقیقاتی آن برای دیستروفی عضلانی (LGMD).

این شرکت، زیر مجموعه ای از Genethon، یک آزمایشگاه تحقیقاتی ژنتیک مستقر در پاریس است ،
درخواستی را ارائه کرده است که از سه کشور اروپایی درخواست مجوز برای شروع آزمایش بالینی ATA-100 برای LGMD نوع 2I/R9، معروف به LGMD2I/R9 کرده است.

استفان دگوو، مدیرعامل و یکی از بنیانگذاران Atamyo ، در یک بیانیه مطبوعاتی اذعان داشت:

“این اولین قدم در ماموریت ما برای ارائه نسل جدیدی از ژن درمانی ایمن و موثر به بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی لیمب گیردل (LGMD) است.”
در صورت تایید برنامه کارآزمایی بالینی (CTA)، Atamyo انتظار دارد دوز بیماران را در نیمه اول سال آینده آغاز کند.
دیگوو گفت: “ما از ثبت اولین CTA خود در فرانسه، دانمارک و بریتانیا برای بیماری ویرانگر LGMD2I/R9 بسیار هیجان زده هستیم.”

LGMD2I/R9 به دلیل جهش در ژن FKRP ایجاد می شود که دستورالعمل هایی را برای ساخت پروتئینی با همین نام ارائه می دهد.
تخمین زده می شود که این شکل از دیستروفی عضلانی 5000 نفر در ایالات متحده و اروپا را تحت تاثیر قرار میدهد به گفته Atamyo. علائم معمولاً در اواخر دوران کودکی یا اوایل بزرگسالی شروع می شود، با ضعف پیشرونده عضلانی که در نهایت راه رفتن را غیرممکن می کند. که مشکلات تنفسی و قلبی شایع هستند.

هدف از ژن درمانی ATA-100 ارائه یک نسخه سالم از ژن FKRP به سلول های بدن است.به آنها اجازه می دهد تا فرم عملکردی پروتئین FKRP را تولید کنند.

این درمان محموله ژنتیکی خود را با استفاده از یک ناقل ویروسی مهندسی شده خاص به نام ویروس مرتبط با آدنو (AAV) ارائه می‌کند.

این ویروس اصلاح شده اغلب در ژن درمانی استفاده می شود زیرا برای بیماران بی خطر است و به راحتی در آزمایشگاه دستکاری می شود.

به گفته Atamyo، ATA-100 در مدل‌های پیش بالینی موش به خوبی پاسخ داده است و پتانسیل کاهش علائم و نشانگرهای بیولوژیکی بیماری را «در دوزهای کم بی‌سابقه است » برای درمان‌های ژنی مبتنی بر AAV برای بیماری‌های عضلانی نشان داده است.

Atamyo توسط Genethon راه‌اندازی شد که در ژن درمانی با استفاده از AAV و دیستروفی عضلانی تخصص دارد.

دکتر ایزابل ریچارد، مدیر ارشد علمی Atamyo ، یکی از بنیانگذاران، گفت: “این پرونده CTA دستاورد 30 سال تحقیق در Genethon است، ابتدا در جستجوی ژن های مسئول LGMDs، و سپس در مورد توسعه ژن درمانی برای این بیماری های پیچیده.”

علاوه بر ATA-100، Atamyo در حال توسعه ژن درمانی برای دو نوع دیگر LGMD است: LGMD2C/R5 و LGMD2A/R1. هر دو به کمبود پروتئین مربوط می شوند.

دکتر Frédéric Revah،مدیر عامل Genethon، گفت: “ایجاد Atamyo توسط Genethon از جاه طلبی آن برای ایجاد یک رهبر ژن درمانی برای LGMD ها ناشی می شود.”

ریوا گفت: «مأموریت آن توسعه این درمان‌ها به نفع بیشترین تعداد بیمارانی است که هیچ گزینه درمانی ندارند،»

اولیویه مدیر ارشد پزشکی گفت: “دانستن اینکه کار ما پتانسیل بهبود زندگی بیماران مبتلا به LGMD را دارد، بسیار انگیزه بخش است.”