سلول درمانی CAP-1002 عملکرد بازو و قلب را در دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) بهبود می بخشد

بر اساس داده های نهایی از کارآزمایی بالینی HOPE-2،درمان با سلول درمانی CAP-1002 به طور قابل توجهی عملکرد بازو و قلب را در پسران و مردان جوان در مراحل پیشرفته دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) بهبود بخشید.

آزمایش فاز 2 همچنین “نقاط مختلف اسکلتی و قلبی [اهداف] را نشان می دهد که از نظر بالینی مربوط به کاهش پیشرفت بیماری است ، ”Capricor Therapeutics ، شرکت توسعه دهنده CAP-1002 ، در یک بیانیه مطبوعاتی گفت:این داده های آزمایشی نهایی ، نتایج مثبت ارائه شده در سال گذشته پس از اتمام مطالعه یک ساله را تأیید می کند.

اکنون ، پس از دریافت “وضوح” از سازمان غذا و داروی ایالات متحده در مورد مراحل بعدی توسعه درمان قرار دارد ،

Capricor گفت که در حال برنامه ریزی کارآزمایی بالینی دیگری به نام HOPE-3 است.

اگر نتایج HOPE-3 نیز مثبت باشد ، به احتمال زیاد از برنامه هایی برای تأیید مقررات پشتیبانی می کند.

“اهمیت این داده ها برای بیماران و جامعه DMD بسیار مهم است. این اطلاعات نشان می دهد که CAP-1002 کاهش DMD را در بیماران [مبتلا به بیماری پیشرفته] که در حال حاضر گزینه های کمی برای آنها وجود دارد ، کند کرد”

اکنون که ما از FDA و بر اساس قدرت این مجموعه داده شفاف سازی داریم ، ما آماده ایم تا زمانی که یک شریک مناسب را پیدا کردیم که می تواند CAP-1002 را به سمت تجاری سازی پیش ببرد ، آزمایش محوری HOPE-3 را آغاز کنیم. ”

محاکمه HOPE-2 تحت حمایت Capricor (NCT03406780) 20 مردان و پسران جوان مبتلا به DMD را در 9 سایت در سراسر ایالات متحده ثبت نام کرده.همه شرکت کنندگان مبتلا به بیماری نسبتاً پیشرفته بودند و حدود 80 درصد آنها قادر به راه رفتن نبودند.

در طول مطالعه ، هشت شرکت کننده CAP-1002 (با دوز 150 میلیون سلول در هر تزریق) دریافت کردند ،هر سه ماه یکبار از طریق تزریق مستقیم به جریان خون منتقل می شود. به 12 شرکت کننده دیگر تزریق دارونما داده شد.

همه شرکت کنندگان در آزمایش نیز به طور مداوم با استروئید تحت درمان قرار گرفتند.

هدف نهایی یا هدف اصلی کارآزمایی ، ارزیابی تأثیر درمان بر نمرات بر عملکرد اندام فوقانی (PUL) 1.2 بود ، یک آزمایش معتبر از عملکرد بازو که نشان می دهد انجام کارهای مختلف روزانه برای بیماران چقدر آسان است.

نتایج نشان داد که در پایان آزمایش ، نمرات در سطح متوسط ​​PUL 1.2 به طور قابل توجهی بالاتر-به طور متوسط ​​2.6 امتیاز-در میان شرکت کنندگان با CAP-1002 ، در مقایسه با دارونما بالاتر رفته است.

این تفاوت در نمرات به طور خاص عملکرد آرنج بهتر را در بین شرکت کنندگان با توجه به درمان تحقیقی نشان می دهد.
CAP-1002 همچنین منجر به بهبود قابل توجهی در نمره کلی PUL 1.2 شد که عملکرد را از شانه تا دست ارزیابی می کند.

میانگین نمره در گروه CAP-1002 3.2 امتیاز بیشتر از گروه دارونما بود. درمان همچنین عملکرد قلب را بهبود می بخشد.

کسر تخلیه بطن چپ-اندازه گیری میزان خون خون که بدن با هر پمپ به بدن می راند-در گروه CAP-1002 بطور متوسط ​​4 درصد بیشتر بود.

گروه CAP-1002 همچنین حجم سیستولیک انتهای بطن چپ را کاهش داد ، یا LVESV و حجم انتهای دیاستولیک بطن چپ ،یا LVEDV – مقدار خون در قلب در پایان انقباض و درست قبل از انقباض ، به ترتیب. به طور خاص ، LVESV در گروه CAP-1002 4.2 میلی لیتر در متر مربع (متر مربع) کمتر بود ، در حالی که LVEDV به طور متوسط ​​12.4 میلی لیتر در متر مربع کمتر بود.

کاهش قابل توجهی پس از درمان CAP-1002 نیز در کراتین کیناز-MB ، نشانگر آسیب ماهیچه های قلب مشاهده شد که به طور متوسط ​​2.2 decreased کاهش یافت.
“این مطالعه پیشگامانه بسیار هیجان انگیز است زیرا شاهد تغییرات آماری قابل توجهی از CAP-1002 در عملکرد اسکلتی و قلبی هستیم.” کریگ مک دونالد ، دکتر ، استاد دانشگاه کالیفرنیا در دیویس و محقق اصلی ملی برای کارآزمایی بالینی HOPE-2 گفت.
مک دونالد می گوید: “برای این پسران بزرگتر که گزینه های درمانی محدودی دارند ، این داده ها این باور را تایید می کند که CAP-1002 ممکن است به یک گزینه درمانی مهم تبدیل شود و احتمالاً پیشرفت DMD را کند می کند.”سلول درمانی به طور کلی ایمن بوده و در طول آزمایش بالینی به خوبی تحمل می شود.

به گفته Capricor ، تنها یافته های ایمنی جدی دو واکنش آلرژیک بود که در اوایل رخ داد و با یک درمان معمول قبل از تزریق مدیریت شد.

ماربان گفت: “ما از بیماران و خانواده هایی که در این مطالعه شرکت کردند سپاسگزاریم تا بتوانیم تأثیر CAP-1002 را در درمان DMD نشان دهیم.”

CAP-1002 حاوی سلولهای مشتق از کاردیوسفر است ، نوعی سلول اولیه قلبی این ماده وزیکول های کوچکی به نام اگزوزوم ترشح می کند که توسط انواع مختلف سلول های بدن جذب می شود تا بازسازی سلولی را تشویق کند.

به این درمان تحقیقی ، داروهای ترمیمی ، داروهای نادر و بیماریهای نادر کودکان توسط FDA اعطا شده است.

یافته های یک آزمایش آزمایشی قبلی ، HOPE-Duchenne (NCT02485938) ، همچنین نشان داد که درمان با CAP-1002 عملکرد ماهیچه ها و قلب را در افراد مبتلا به DMD بهبود می بخشد.

بر اساس نتایج اولیه این کارآزمایی ، Capricor درخواست ملاقات با FDA را داشت تا در مورد مراحل بعدی توسعه درمان ، با هدف نهایی ، تأیید قانونی CAP-1002 برای DMD را دریافت کند.