LGMD2i درمان احتمالیBBP-418

BBP-418 ، یک داروی تحقیقی اصلاح کننده بیماری است که با هدف بهبود قدرت و عملکرد عضلات در افراد مبتلا به دیستروفی عضلانی اندام کمری نوع i (LGMD2i)2 انجام می شود ، توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) به سرعت تعیین شده است.

این نامگذاری به منظور تسهیل و سرعت بخشیدن به توسعه و بازبینی نظارتی درمان هایی است که می تواند نیازهای برآورده نشده پزشکی را برای افرادی که دارای شرایط جدی هستند برآورده سازد.

در صورت تأیید ، BBP-418-که اکنون در حال آزمایش بالینی در بیماران است-اولین درمان برای LGMD2i خواهد بود ، نوعی نادر از دیستروفی عضلانی ناشی از جهش در ژن FKRP.

داگلاس اسپرول ، MD ، در بیانیه مطبوعاتی گفت: “در حال حاضر ، هیچ گزینه درمانی مورد تایید برای افرادی که مبتلا به دیستروفی عضلانی کمربند اندام نوع 2i هستند ، وجود ندارد.” اسپرول افسر ارشد پزشکی در ML Bio Solutions ، زیرمجموعه BridgeBio Pharma است که BBP-418 را توسعه می دهد.

اسپرول گفت: “ما از اینکه FDA برنامه Fast Track را تعیین کرده است ، سپاسگزاریم … به ما این امکان را می دهد که داروهای خود را سریعتر به بیماران تحویل دهیم.”

جهش در FKRP افزودن یک مولکول قند خاص به پروتئینی به نام آلفا دیستروگلیکان را مختل می کند. این پروتئین به طور معمول مانند “ضربه گیر” در سلول های ماهیچه ای عمل می کند و از آسیب ناشی از سایش و پارگی حرکات ماهیچه ای جلوگیری می کند. بدون آلفا دیستروگلیکان ، سلول های ماهیچه ای با گذشت زمان آسیب می بینند و منجر به اختلال در اندام و قفسه سینه (“کمربند”) می شوند.

BBP-418 ، که ریبیتول نیز نامیده می شود ، یک مولکول پیش ساز یا خوراکی است که به صورت خوراکی در دسترس است و هنگامی که درون بدن قرار می گیرد ، به جزء قند آلفا دیستروگلیکان تبدیل می شود.

در آزمایشات پیش بالینی روی مدل های موش LGMD2i ، درمان با ریبیتول سطح آلفا دیستروگلیکان را در سلول های ماهیچه ای بازیابی کرد و منجر به بهبود عملکرد ماهیچه ها شد.

ML Bio در فوریه اعلام کرد که اولین بیمار در یک آزمایش بالینی فاز 2 (NCT04800874) دوزهای صعودی BBP-418 خوراکی را در 16 کودک و بزرگسال مبتلا به LGMD2i آزمایش کرده است.

هدف اصلی این آزمایش بدون برچسب (بدون گروه دارونما) ایمنی و تحمل درمانی است ، با اهداف ثانویه که اثرات آن را بر سطح نسخه فعال آلفا دیستروگلیکان و تغییرات ماهیچه ای که در بیوپسی ماهیچه پس از 27 ماه مشاهده شده است (بیش از دو سال) درمان.

مطالعه فاز 2 ، که امکان درمان در خانه و همچنین در محل را فراهم می کند ، انتظار می رود که جمع آوری داده ها را در اکتبر 2023 به پایان برساند و در 2026 به پایان برسد.

همه افراد ثبت نام شده در یک مطالعه تاریخ طبیعی و نشانگرهای زیستی LGMD2i (NCT04202627) که در دانشگاه مشترک المنافع ویرجینیا انجام شد ، شرکت کردند.

آزمایش فاز 1 جداگانه بر روی داوطلبان سالم همچنین ایمنی ، تحمل پذیری و خواص دارویی داروهای مورد بررسی را ارزیابی می کند.

BBP-418 همچنین در ایالات متحده و اروپا به عنوان داروی یتیم تعیین شده است ، وضعیتی که به درمانهای احتمالی بیماریهای نادر اختصاص داده می شود و مشوق های مالی و سایر انگیزه ها را برای توسعه دهندگان ارائه می دهد.

برای مشاهده منبع روی دکمه زیر کلیک بفرمایید.