تکنیک ژن درمانی جدید ، MyoAAV ، ممکن است درمان برخی از بیماری های عضلانی را بهبود بخشد
متن زیر ترجمه ی گزارش آزمایشات مربوطه می باشد برای مشاهده فیلم دکمه زیر را کلیک بفرمایید (با فیلتر شکن ! فیلم مربوطه در یوتیوب قرار دارد)
(دکتر شریف) هنگامی که من نوجوان بودم می توانستم پدرم را ببینم که به سختی قدم های خود را بر می دارد یا اساساً لنگ می زند و سرانجام ما تشخیصی برای وضعیت او دریافت کردیم
این بیماری ناشی از بیماری ژنتیکی عضلات است وقتی دیدم پدرم هر روز بدتر و بدتر می شود که روی صندلی چرخدار می نشیند و همیشه ذهن من را مشغول می کرد
برای رفع این بیماری ژنتیکی ماهیچه ها باید با جهش در ژن های خاصی همراه باشید و ما می دانیم که اگر بر اساس مطالعات روی حیوانات نسخه ای سالم از ژن شکسته شده ارائه دهیم
شما در واقع می توانید فایده درمانی داشته باشید حتی می توانید علائم را معکوس کنید.
(پردیس) این پیشرفت های اخیر در داروهای ژنومی وجود دارد که امکان ورود و اصلاح جهش های ژنتیکی را ایجاد می کند ، می تواند باعث بیماریهای ویرانگر شود ، اما مشکل این است که اینکه چگونه می توان آن را به بافت خاصی از نوع خاصی از سلول به گونه ای رساند که برای بیماران ایمن باشد؟
(دکتر شریف ) در حال انجام آزمایشات جسمانی روی انسان است که از انواع خاصی از ویروس ها به نام ویروس های مرتبط با adeno یا AAV استفاده می کنند که ویروس های غیر بیماری زا هستند تا ژن ها را در بدن کبد دفع کنند ، اما یک چالش بزرگ وجود دارد و این چالش این است که این ویروس ها عمدتا برای کبد هدف قرار می گیرند. بافت به عضله نیست
در این ژن درمانی ، چالش اصلی نیاز به تزریق دوز بسیار بالایی از ویروس است که به جمعیت بالغ بیماران تزریق می شود (تولید آنها غیرقابل تشخیص است) که تقریباً غیرممکن است.
در مورد ویروس مورد نیاز برای تزریق آن بیمار و همچنین به دلیل مسمومیت هایی که در کلینیک دیده شده است ، به ویژه مسمومیت کبدی و سایر عوارض جانبی جدی آنچه ما سعی کرده ایم انجام دهیم توسعه فناوری است که به ما امکان می دهد این ویروس ها را مهندسی کنیم
این ویروسها را از بین ببرید ، بنابراین ما می توانیم به آنها دستورالعملهای لازم را بدهیم تا به جایی که نیاز دارند بروند ، این امر باعث شده است که ما نه تنها یک ویروس ، بلکه خانواده ای از ویروسها را که بسیار قوی هستند و قادر به انتقال ژن به بافت عضلانی هستند ، شناسایی کنیم.
ما نشان دادیم که این خانواده ویروس ها نه تنها در موش ها بلکه در نخستی های غیر انسانی و سلول های غیر انسانی در کشت نیز قادر به انجام این کار هستند.
ما همچنین توانسته ایم نشان دهیم که می توانیم 100 تا 250 برابر دوز پایین تری از ویروس را به مادران حیوانات مبتلا به بیماری های ژنتیکی عضلات تزریق کرده و دارای اثر درمانی چشمگیری باشیم.
(امی ) داشتن این سیستم بردار که اجازه می دهد تا تحویل بسیار قوی و بسیار قوی به عضلات در دوزهای بسیار پایین تر انجام شود.
.در واقع بهبود ایمنی آن نوع رویکرد ژن درمانی برای بیماری های عضلانی است
(دکتر شریف ) این بدیهی است که یک ارتش کار مانند بسیاری از افراد مختلف است
کسانی که در این پروژه مشارکت داشته اند مربیان من شما همکاران من را می شناسید
کسانی که اساساً به عنوان یک تیم کمک کرده اند تا مطمئن شوند که ما به هدف نهایی که در تلاش برای دستیابی به آن هستیم ، می رسیم
(پردیس ) ما آن را از طریق مکانیسم و آزمایشات بر روی نخستی های غیرانسانی در مورد مراحل بعدی آنجا بسیار هیجان زده کردیم
من نمی توانم منتظر روزی باشم که کپسیدهای MyoAAV وارد درمانگاه شوند
(امی ) ما واقعاً به وکتورهای قوی تری نیاز داریم تا ژن خاصی را به ماهیچه ها غلبه دهیم
این نوع نگرانی ها مربوط به ویژگی ها است ، بنابراین ما می توانیم فرضیه های جدیدی را که قبلاً نتوانسته بودیم با این سیستم آزمایش کنیم ، آزمایش کنیم و می توانیم با استفاده از این مکانیسم ، برنامه های ترجمه بالینی را با هدف قرار دادن این سلول ها پیش ببریم.
در تمام این مدت اساساً آن تجربه زندگی به من انگیزه داد تا نه تنها درباره پدرم بلکه خانواده هایی که از بیماری ژنتیکی عضلات رنج می برند فکر کنم.
ما در واقع کاری در این زمینه انجام می دهیم و در توسعه درمان های مهم مشارکت قابل توجهی داریم تا بتوانیم حتی در راههای کوچکی که واقعاً برای من شادی آور و هیجان انگیز است به آن کمک کنیم.