ژن درمانی بالقوه برای بیماری Charcot-Marie-Tooth type 1A (CMT1A) در یک مطالعه دو ساله با استفاده از مدل موش این بیماری نتایج امیدوار کننده ای را نشان داده است.
بر اساس بیانیه مطبوعاتی بنیاد تحقیقات CMT ، که این مطالعه را تأمین می کند ، ژن درمانی منجر به کاهش قابل توجه سطح PMP22 ، پروتئین دخیل در CMT1A ، در اعصاب محیطی در مقایسه با موشهای درمان نشده ، که به عنوان کنترل استفاده می شود ، شد. اعصاب محیطی اطلاعات حسی و حرکتی را از مغز و نخاع به بقیه بدن ارسال می کنند.
تجزیه و تحلیل میکروسکوپی سلول های عصبی نشان داد که موش هایی که تحت ژن درمانی قرار گرفتند علائم بسیار کمتری از دمیلینه شدن (از دست دادن میلین) داشتند ، مشخصه CMT نوع 1. میلین ماده چربی است که فیبرهای عصبی را احاطه کرده است و برای ارسال سیگنال های الکتریکی در سراسر جهان مهم است.
جهت مشاهده ادامه خبر کلیک کنید