ویرایش ژنوم CRISPR نوید خوبی در اصلاح جهش های ایجاد کننده بیماری دارد اما می تواند DNA را قطع کند و سلامت انسان را به خطر بیندازد. محققان ایالت اوهایو در اصلاح ویرایشگر پایه – فناوری ساخته شده بر روی CRISPR – برای ویرایش ایمن و دقیق جهش DMD بدون برش DNA در موش های بزرگسال موفق بودند. تحویل سیستمیک ویروس مرتبط با آدنو که ویرایشگر را حمل می کند منجر به ترمیم دیستروفین و بهبود عملکرد موشها شد. نتایج این تحقیق در نشریه Nature Communications منتشر شده است.
مرحله بعدی تحقیق ، آزمایش بزرگتر آزمایش بالینی بر روی حیوانات است. هان و تیم او برای سالها در حال توسعه استراتژی های درمانی برای دیستروفی عضلانی بوده اند و بخشی از گروهی بودند که برای اولین بار در سال 2015 نشان دادند که از ویرایش ژنوم می‌توان برای اصلاح جهش‌های ژن دوشن در حیوانات پس از تولد استفاده کرد.
بودجه این تحقیق از طریق کمک های مالی موسسه ملی بهداشت ایالات متحده و پروژه فوقانی دیستروفی عضلانی تأمین شد. هان براساس نتایج مطالعه درخواست ثبت اختراع کرده است.