داده های جدید یک مطالعه بالینی طولانی مدت فاز 2/3 در پسران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) نشان میدهد، درمان جدید با givinostat همراه با کورتیکواستروئیدها، پیشرفت بیماری را به تأخیر میاندازد – و توانایی بیماران را در راه رفتن حفظ میکند.
دادههای جدید حاصل از یک مطالعه هفت ساله در حال انجام، توسط دکتر پائولو بتیکا، مدیر ارشد پزشکی در Italfarmaco، سازنده givinostat، در بیست و هشتمین کنفرانس بین المللی بین المللی دوشن و دیستروفی عضلانی بکر، که در 20 فوریه به صورت آنلاین برگزار شد، ارائه شد.
بتیکا در یک بیانیه مطبوعاتی گفت: “وقتی که میبینیم مطالعه طولانی مدت با Givinostat همچنان در پسران مبتلا به DMD سودمند است و پتانسیل خود را به عنوان یک درمان دیگر نشان میدهد، بسیار تشویق میشویم.”
این مطالعه (NCT03373968) توسعه یافته آزمایش فاز 2 قبلی (NCT01761292) است و در حال آزمایش ایمنی و تحمل طولانی مدت givinostat هنگام استفاده با کورتیکواستروئیدها در میان پسران 7 تا 11 ساله در ابتدای درمان است. گیوینوستات به صورت سوسپانسیون خوراکی (10 میلی گرم در میلی لیتر) دو بار در روز، بعد از غذا تجویز میشود.
پس از بیش از هفت سال، میانگین سنی که پسران تحت درمان با givinostat توانایی راه رفتن را از دست میدهند 16 سال بود. در صورتی که در مقایسه، پسرانی که حداقل برای یک سال داروهای کورتیکواستروئید مصرف میکردند، توانایی راه رفتن را در میانگین سنی 13.4 از دست میداده اند.
افت عملکرد تنفسی در هر سال در بین پسران مصرف کننده givinostat کمتر از بیماران مشابه شرکت کننده در مطالعات قبلی است. 1.7٪ تا 0٪ کاهش در مقایسه با افت 4٪ تا 6٪ سالانه که در سایر مطالعات مشاهده شده است.
داروی Givinostat به منظور بهبود عضله، کاهش التهاب و کاهش چربی و فیبروز (زخم) در نظر گرفته شده است. این ماده با مسدود کردن آنزیمهایی به نام استون دیاستیلاز هیستون (HDAC) که قابلیت دسترسی ژنها را محدود میکنند، کار میکند. تصور میشود که HDAC های بیش از حد در انحطاط عضلانی در DMD و شرایط مربوط به آن نقش دارند.
این درمان همچنین در یک آزمایش محوری فاز 3 در حال آزمایش است که انتظار می رود تا مارس 2022 ادامه یابد. در این آزمایش، 179 پسر 6 تا 17 ساله ثبت نام کردهاند.
بتیکا گفته است: “مطالعه بالینی فاز 3 محوری ما در حال انجام است و طبق برنامه ادامه دارد ،” و ما منتظر اعلام نتایج در سه ماهه دوم سال آینده هستیم. ”