ژن درمانی
ژن های موجود در سلول های بدن شما نقش کلیدی در سلامتی شما دارند. در واقع یک ژن معیوب می تواند شما را بیمار کند.
با درک این موضوع دانشمندان برای دهه‌ها روی راه‌هایی برای اصلاح ژن‌ها یا جایگزینی ژن‌های معیوب با ژن‌های سالم برای درمان، یا پیشگیری از یک بیماری یا وضعیت پزشکی کار کرده‌اند.
این تحقیق نتیجه می دهد، زیرا امروزه پیشرفت های علم و فناوری درحال تغییر نحوه تعریف بیماری، توسعه داروها و تجویز درمان است.
سازمان غذا و داروی ایالات متحده چندین محصول ژن درمانی را برای بیماری های نادر تائید کرده است.
ژن ها،سلول ها و نحوه تعامل آنها
ژن ها و سلول ها ارتباط نزدیکی با هم دارند.
در درون سلول‌های بدن ما،هزاران ژن وجود دارند که اطلاعاتی را برای تولید پروتئین‌های خاصی که به ساخت سلول‌ها کمک می‌کنند،ارائه می‌دهند.
سلول ها بلوک های اساسی ساختمان همه موجودات زنده هستند. بدن انسان از تریلیون ها سلول تشکیل شده است.
ژن ها اطلاعاتی را ارائه می دهند که سلول های مختلف را وادار به انجام کارهای متفاوت می کند.
گروه‌هایی از سلول‌ها بسیاری بافت‌ها و اندام‌های بدن از جمله ماهیچه‌ها،استخوان‌ها و خون را تشکیل می‌دهند.
بافت ها و اندام ها به نوبه خود از تمام عملکردهای بدن ما پشتیبانی می کنند.
ژن درمانی چگونه کار می کند؟
گاهی اوقات کل یا بخشی از یک ژن از بدو تولد ناقص یا وجود ندارد.
این به طور معمول به عنوان یک جهش ژنتیکی ارثی نامیده می شود.
علاوه بر این ژن های سالم می توانند در طول زندگی ما تغییر یا(جهش پیدا کنند)
این جهش های اکتسابی می توانند دراثر قرار گرفتن در معرض محیطی ایجاد شوند.
خبر خوب این است که بیشتر این تغییرات ژنتیکی(جهش)باعث بیماری نمی شود.
اما برخی جهش های ارثی و اکتسابی می توانند باعث اختلالات رشدی،بیماری های عصبی و… شوند.
بسته به اینکه چه چیزی اشتباه است دانشمندان می توانند یکی از چندین کار را در ژن درمانی انجام دهند:
آنها می توانند ژنی را جایگزین کنند که گم شده یا مشکلی ایجاد می کند.
آنها می توانند ژن هایی را برای کمک به درمان بیماری به بدن اضافه یا می توانند ژن هایی را که باعث مشکل می شوند خاموش کنند.
برای وارد کردن مستقیم ژن‌های جدید به سلول‌ها،دانشمندان از وسیله‌ای به نام«بُردار»استفاده می‌کنند.
ناقل ها به طور ژنتیکی مهندسی شده اند تا ژن های لازم برای درمان بیماری را تحویل دهند.
ناقل ها باید بتوانند به طور مؤثر مواد ژنتیکی را به سلول ها برسانند و انواع مختلفی از ناقل ها وجود دارد.
ویروس‌ها درحال حاضر متداول‌ترین ناقل‌های مورد استفاده در ژن‌درمانی هستند،زیرا توانایی طبیعی انتقال مواد ژنتیکی به سلول‌ها را دارند.
قبل از اینکه بتوان از یک ویروس برای حمل ژن های درمانی به سلول های انسانی استفاده کرد،برای از بین بردن توانایی آن در ایجاد بیماری های عفونی اصلاح می شود.
ژن درمانی می تواند برای اصلاح سلول های داخل یا خارج از بدن استفاده شود.
هنگامی که از ژن درمانی برای اصلاح سلول های داخل بدن استفاده می شود،پزشک ناقل حامل ژن را مستقیماً به بیمار تزریق می کند.
هنگامی که از ژن درمانی برای اصلاح سلول های خارج از بدن استفاده می شود،
پزشکان خون،مغز استخوان یا بافت دیگری را می گیرند و انواع سلول های خاص را در آزمایشگاه جدا می کنند.
ناقل حاوی ژن مورد نظر به این سلول ها وارد می شود.
سلول ها بعداً به بیمار تزریق می شوند و در آنجا از ژن جدید برای ایجاد اثر مورد نظر استفاده می شود.
ایمنی و اثربخشی ژن درمانی
قبل از اینکه یک ژن درمانی برای استفاده در انسان به بازار عرضه شود،
محصول باید در مطالعات بالینی برای ایمنی و اثربخشی آزمایش شود تا دانشمندان FDA بتوانند در نظر بگیرند
که آیا خطرات درمان با توجه به مزایای بالقوه قابل قبول است یا خیر