داروی PF-06939926 ایمنی در دوز بالا ( ژن درمانی شرکت فایزر برای بیماران دیستروفی عضلانی دوشن )

PF-06939926داروی PF-06939926 تحت نظر شرکت pfizer در فاز یک بالینی بر روی پسران  4-12 ساله
که قادر به راه رفتند بودند به این صورت گزارش شده است :‌

3 نفر از این پسران دوز پایین مصرف کرده و 16 نفر دوز بالا مصرف کردند که بلافاصله بعد از تزریق تفاوتی ایجاد نشده

اما پس از 2 ماه 22% و پس از یک سال 40% فیبر های دیستروفین افزایش یافته

( قبل از آزمایش بیوپسی انجام داده و هیچ بیان دیستروفین موجود نبوده است )

همچنین این آزمایشات نشان داده مزایای آشکاری برای پسران زیر 8 سال نسبت به سن های بالا تر وجود دارد .

این آزمایشات تا ماه می 2028 ادامه خواهد داشت

 مشاهده متن کامل گزارش ژن درمانی