فاز 3 آزمایشی از درمان خوراکی برای 

Facioscapulohumeral muscular dystrophy

Fulcrum Therapeutics قصد دارد تا آزمایشی فاز 3 از  Losmapimod، که یک درمان خوراکی برای دیستروفی عضلانی (FSHD) است را تا ماه ژوئن آغاز کند.

به دنبال مزایای مرتبط با آزمایش بالینی در فاز 2B Redux4 (NCT04003974) و مشاوره با تنظیم کننده های کلیدی،

از جمله اداره غذا و داروی ایالات متحده (FDA) در طراحی کلی آزمایشی است.

برین استوارت، مدیر عامل شرکت، در مطبوعاتی، گفت: نتایج حاصل از کارآزمایی بالینی فاز 2B نشان داد

که losmapimod پیشرفت بیماری را کاهش داد و در افراد مبتلا به (FSHD )Facioscapulohumeral muscular dystrophy عملکرد بهبود یافته.

بر اساس این داده ها و همچنین بینش های به دست آمده از روش های بهینه پیشرفت بیماری به دست آمده،

ما با تنظیم کننده ها، از جمله FDA، بر روی جنبه های کلیدی طراحی آزمایش، هماهنگ کردیم.

با توجه به داده های مثبت، ما انتظار داریم که پایه ای برای تصویب نظارتی باشد.

LOSMAPIMOD یک دارو خوراکی است که برای جلوگیری از فعالیت پروتئین P38 آلفا و P38 بتا طراحی شده است.

بیش از 90٪ از بیماران Facioscapulohumeral muscular dystrophy باعث جهش در ژن DUX4 می شوند

و باعث فعالیت های غیر طبیعی آن و به عنوان یک نتیجه، دژنراسیون عضلانی و نفوذ چربی می شود.

با مسدود کردن P38 آلفا و P38 بتا، Losmapimod قصد دارد این بیماری را متوقف کند.

در آزمایش Redux4، 80 بزرگسال مبتلا به FSHD (میانگین سنی 45.7 سال) به صورت تصادفی به لسموپیمود،

دو بار در روز در 15 میلی گرم، یا قرص پلاسبو به مدت 48 هفته اختصاص داده شدند

گرچه losmapimod موفق به رسیدن هدف اصلی آزمایش نشد – فعالیت ژن Dux4 را کاهش داد –

این مزایای بالینی مربوطه را در مقایسه با دارونما در مورد چندین اندازه گیری بهداشت و عملکرد عضلانی نشان داد

و پس از تقریبا یک سال گزارش شد.

این شامل کاهش نفوذ چربی عضلانی (MFI) در عضلات آسیب دیده و فضای کاری قابل دسترسی (RWS) بود

اندازه گیری دامنه حرکت در اندام فوقانی شناخته شده برای ارتباط با توانایی به طور مستقل انجام فعالیت های روزانه زندگی.

بیماران در Losmapimod گزارش دادند که احساس بهتری نسبت به آنهایی که دارونما دریافت کرده اند دارند.

مشاهده خبر