AOC 1001 وضعیت داروی نادر را برای DM1 در اروپا کسب می کند
کمیسیون اروپا (EC) تعیین نادر را به AOC 1001 ، درمان تحقیقاتی Avidity Biosciences برای دیستروفی میوتونیک نوع 1 (DM1) اعطا کرده است.
این نامگذاری به درمانهای تحقیقی داده می شود که می توانند بیماریهای نادر ، تهدید کننده زندگی و یا بسیار جدی را که کمتر از پنج نفر از 10000 بیمار در اتحادیه اروپا را تحت تاثیر قرار می دهند ، درمان کنند. تعیین داروی نادر مزایای خاصی را به شرکت ها می رساند ، از جمله کاهش هزینه ، مشاوره پروتکل های بالینی و 10 سال پیش از رقابت پس از تأیید مقررات.
این تصمیم توسط EC به دنبال آن است که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) همچنین نام داروهای نادر را به AOC 1001 در اوایل امسال اعطا کرد.
AOC 1001 متعلق به کلاس جدیدی از درمان های RNA به نام ترکیبات آنتی بادی الیگونوکلئوتید (AOCs) است.
سارا بویس ، رئیس و مدیر عامل Avidity ، می گوید: “ما خوشحالیم که هم EC و هم FDA به AOC 1001 Orphan Navation اعطا کرده اند و AOC ها را بعنوان یک کلاس دارویی جدید و قوی تأیید می کنند.” ، در بیانیه مطبوعاتی اعلام شد.
DM1 ناشی از انبساط غیرطبیعی ژن DMPK است که منجر به RNA پیام رسان غیرطبیعی طولانی (mRNA) می شود ، که نوعی مولکول است که دستورات ژنتیکی مورد نیاز برای ساخت پروتئین را حمل می کند. این mRNA غیرطبیعی طولانی توده هایی را تشکیل می دهد و برای سلول ها سمی است.
یک استراتژی درمانی بالقوه برای DM1 شامل استفاده از RNA کوچک تداخل کننده (siRNA) است. siRNA یک مولکول RNA کوتاه است که به mRNA هدف متصل می شود تا بتواند توسط سلول از بین برود.
از آنجا که مولکولهای siRNA به تنهایی به طور کلی نمی توانند وارد سلولهای زنده شوند ، AOC 1001 از آنتی بادی متصل به گیرنده ترانسفرین 1 (TfR1) استفاده می کند ، پروتئینی که روی سطح سلولها نشسته است. این فرآیندی را القا می کند که از طریق آن siRNA می تواند به سلول ها وارد شود تا بر mRNA هدف خود عمل کند.
بویس گفت: “AOC 1001 برای رفع علت اصلی DM1 طراحی شده است و می تواند یک درمان درجه یک برای افرادی باشد که با این بیماری نادر ناتوان کننده زندگی می کنند.”
مطالعات روی سلول ها و حیوانات نشان داده است که AOC 1001 ممکن است siRNA ها را به طور موثر به سلول های ماهیچه ای برساند و سطح mRNA DMPK را کاهش دهد
در اوایل ماه جاری ، FDA چراغ سبز را برای شروع آزمایش بالینی مرحله 1/2 به نام MARINA نشان داد که در درجه اول ایمنی و تحمل دوزهای مختلف AOC 1001 را در بیماران بزرگسال DM1 ارزیابی می کند. اقدامات تحرک و قدرت عضلانی و همچنین اینکه آیا AOC 1001 می تواند سطح mRNA DMPK را کاهش دهد یا خیر ، نیز مورد ارزیابی قرار می گیرد.