نیویورک-(BUSINESS WIRE)-Pfizer Inc. (NYSE: PFE) امروز اعلام کرد که اولین شرکت کننده در مطالعه فاز 3 CIFFREO دوز شده است ، که کارایی و ایمنی نامزد ژنتیک درمانی PF-06939926 را در پسران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD). انتظار می رود در کارآزمایی CIFFREO 99 بیمار مرد سرپایی ، 4 تا 7 ساله ، در 55 محل کارآزمایی بالینی در 15 کشور شرکت کنند. اولین بیمار در یک سایت در بارسلون ، اسپانیا در 29 دسامبر 2020 تزریق شد.
CIFFREO یک مطالعه فاز 3 جهانی ، چندمرکز ، تصادفی ، دوسوکور و کنترل دارونما است. نقطه پایانی اصلی مطالعه تغییر از سطح اولیه در ارزیابی سرپایی ستاره شمالی (NSAA) در یک سال است. NSAA یک آزمایش 17 ماده ای است که عملکرد حرکتی درشت را در پسران مبتلا به DMD اندازه گیری می کند. صرف نظر از گروه ، شرکت کنندگان واجد شرایط قرار است ژن درمانی مورد بررسی را در ابتدای مطالعه یا بعد از یک سال پس از درمان با دارونما دریافت کنند. شرکت کنندگان در مطالعه CIFFREO به مدت پنج سال پس از درمان با ژن درمانی مورد بررسی قرار خواهند گرفت. شرکت کنندگان در آزمایش ، داروهای تجاری تجاری تولید شده در پیشرفته ترین مرکز تولید ژن درمانی Pfizer در سنفورد ، کارولینای شمالی را دریافت خواهند کرد.
“شروع کارآزمایی محوری ما ، که اولین برنامه ژن درمانی فاز 3 DMD برای شروع ثبت نام شرکت کنندگان واجد شرایط است ، یک نقطه عطف مهم برای جامعه است زیرا در حال حاضر هیچ گزینه درمانی تایید شده برای اصلاح بیماری برای همه اشکال ژنتیکی DMD در دسترس نیست. ”Brenda Cooperstone ، MD ، مدیر ارشد توسعه ، بیماری های نادر ، Pfizer Global Product Development گفت. “ما معتقدیم که کاندیدای ژن درمانی ما ، اگر در فاز 3 موفق باشد و مورد تأیید قرار گیرد ، می تواند مسیر پیشرفت بیماری DMD را به میزان قابل توجهی بهبود بخشد ، و ما با مقامات نظارتی در سراسر جهان کار می کنیم تا این برنامه را در اسرع وقت در سایر کشورها آغاز کنیم.”