درمان دیستروفی عضلانی دوشن

درمان دیستروفی عضلانی

در ژانویه 2021 ، REGENXBIO توسعه یک نوع ژن‌درمانی یکبار مصرف بالقوه را برای درمان بیماری دوشن اعلام کرد.

RGX-202 برای تحویل یک تراریخته جدید میکرودیستروفین طراحی شده است که شامل یک منطقه کدگذاری

گسترده از دامنه C-Terminal است که در دیستروفین طبیعی وجود دارد.

REGENXBIO انتظار دارد که در اواسط سال 2021 یک برنامه تحقیقاتی جدید دارویی (IND) را به FDA ارسال کند.

مشاهده فازبندی پروژه های دارویی دوشن