این دارو دو فاز آزمون بالینی را با موفقیت سپری کرده و نتایج فاز 2 آن در فصل دوم سال 2021 منتشر خواهد شد.
دیستروفی عضلانی Facioscapulohumeral یا FSHD یک بیماری نادر، پیشرونده و ناتوان کننده است که هیچ درمان معتبری برای آن وجود ندارد. مشخصه این بیماری با کاهش تدریجی عضلات اسکلتی است که در ابتدا باعث ضعف عضلات صورت، شانه‌ها، بازوها و تنه می‌شود. ضعف عضلات اسکلتی منجر به محدودیت های جسمی قابل توجهی می‌شود، از جمله عدم توانایی لبخند زدن و دشواری استفاده از بازوها برای فعالیت‌ها، در نهایت بسیاری از بیماران به استفاده از صندلی چرخدار برای فعالیت روزانه وابسته می‌شوند.
این تحقیق، یک مطالعه چندمرحله‌ای برای فاز 2 است که به صورت تصادفی، کنترل شده (با پلاسبو) و به صورت گروه موازی و چند منظوره است که برای ارزیابی کارایی و ایمنی لوسماپیمود در درمان بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی FSHD طی 48 هفته طراحی شده است.
بیماران تقریباً 53 هفته در این مطالعه شرکت خواهند کرد. یک دوره غربالگری 4 هفته‌ای، یک دوره درمان 48 هفته‌ای کنترل شده با دارونما و یک دوره پیگیری ایمنی 7 روزه خواهد داشت. بیماران باید تشخیص FSHD1 را تأیید کنند و تأیید ژنتیکی باید قبل از MRI غربالگری و بیوپسی پایه عضله گرفته شود. بیماران به طور تصادفی دارو دریافت می‌کنند. یعنیدو بار در روز 15 میلی گرم لوسماپیمود یا دارونما به عنوان دو قرص 7.5 میلی گرم در هر دوز از راه دهان دریافت کنند. کلا 4 قرص یا 30 میلی گرم در روز به مدت 48 هفته.
نقطه نهایی اولیه این تحقیق، ارزیابی اثر لوسماپیمود در مهار یا کاهش DUX4 است (توسط بیوپسی‌های عضله اسکلتی بیماران FSHD). نقاط انتهایی ثانویه شامل ارزیابی ایمنی و تحمل لوسماپیمود، غلظت پلاسمایی لوسماپیمود، سطح لوسماپیمود در عضله اسکلتی و درگیری هدف لوسماپیمود در خون و عضله اسکلتی در بیماران FSHD است.