داروی Viltolarsen، در حال حاضر در ایالات متحده امریکا به صورت تجاری در دسترس قرار گرفته است.
Viltolarsen از شرکت NS Pharma دومین درمان هدفمند مورد تأیید FDA برای بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) که جهش تأیید شده در ژن DMD اگزون 53 دارند است. تقریباً می‌توان گفت که حدود 8٪ بیماران مبتلا به دوشن را شامل می‌شود.
FDA به صورت مشروط این دارو را تایید کرده است اما تاییدیه نهایی منوط به انتشار نتایج فاز 3 آزمون بالینی است. این آزمون در حال حاضر در حال جذب 74 پسر 4 تا 7 ساله در کشورهای مختلف از جمله امریکا، کانادا، ژاپن و اروپا است.
دوشن متداول‌ترین نوع دیستروفی عضلانی است. علت آن جهش‌های ژنی DMD است که منجر به فقدان دیستروفین می‌شود، پروتئینی که به سالم ماندن سلول‌های عضلانی کمک می‌کند. به طور معمول، اولین علائم بیماری در کودکان 3 سال تا 5 سال مشاهده می‌شود. علائم با افزایش سن بدتر می‌شوند.
از هر 3600 نوزاد پسر یکی مبتلا به دوشن است و بسیار به ندرت در خانم ها اتفاق می‌افتد.
داروی ویلتپسو از طریق تزریق وریدی به میزان 80 میلی‌گرم بر کیلوگرم وزن بدن تجویز می‌شود. این تزریق توسط یک متخصص آموزش دیده، هفته‌ای یک بار انجام می شود.
ویلتپسو در ژاپن نیز تأییدیه قانونی را دریافت کرده است.